Компания RetroSense Therapeutics закрыла инвестиционный раунд В объемом $6 млн при участии фондов RBV Capital, BlueWater Angels, ExSight Capital и Santen Pharma на продолжение клинических разработок технологии RST-001 для лечения прогрессирующего нейродегенеративного заболевания пигментного ретинита (retinitis pigmentosa), часто приводящего к слепоте. Основатель FutureBiotech Дмитрий Кузьмин, венчурный партнер фонда RBV Capital, отмечает, что новая технология — пример того, как сливаются воедино генная и клеточная терапия, биоинформатика и геномика.

Пигментный ретинит — это неизлечимая форма дистрофии сетчатки, когда клетки-фоторецепторы погибают, постепенно лишая человека возможности видеть. До сих пор считалось, что болезнь не поддается лечению. На сегодняшний день по всему миру насчитывается около полутора миллионов людей с этим диагнозом.

retinitis pigmentosa, фото cnn.com

retinitis pigmentosa, фото cnn.com

Решение, предложенное RetroSense, лежит в области оптогенетики.

Оптогенетика — новая технология в арсенале молекулярной нейробиологии — делает возможным полное излечение пигментного ретинита. Технология предполагает использование канального родопсина — белка водоросли, который похож на светочувствительные белки человеческого глаза (опсины). Канальный родопсин позволяет водорослям находить источник света и «тянуться» к нему для более эффективного фотосинтеза. Канальный родопсин, в отличие от зрительных опсинов, является светочувствительным катионным каналом и пропускает внутрь клетки ионы под действием света. Доставка такого канала в мембрану нейронов с помощью методов молекулярной генетики позволяет активировать участки нервной системы, просто посветив на них — например, с использованием гибкого оптоволокна. Подробнее о принципах оптогенетики читайте на сайте biomolecula.ru.

Более десяти лет назад ученые предположили, что эти механизмы можно использовать для управления электрической активностью нейронов, и предложили широкий набор возможных применений. Однако для излечения пигментного ретинита оптогенетика напрямую не использовалась. Технология RST-001, предложенная RetroSense, заключается в восстановлении светочувствительности сетчатки даже в том случае, если фоторецепторы уже мертвы. Подход достаточно прост: используется аденоассоциированный вирус (ААВ), в который «упаковывается» ген канального родопсина, чтобы создать зависящий от света ток ионов в ганглионарных клетках сетчатки; в норме на них поступает сигнал от фоторецепторов, а при пигментном ретините они повреждены и не работают. Это делает ганглионарные клетки чувствительными к свету.

Ожидается, что метод даст возможность восстановить зрение даже тем, кто уже полностью ослеп. Большая ставка в этом методе делается на пластичность человеческого мозга: предположительно, зрительная кора могза «поймет» измененный «нейронный код» и научится получать таким способом полноценные изображения. Процедура обещает быть простой: в форме внутриглазных инъекций разово или с редкими повторениями. Ожидается, что первая инъекция пациенту будет сделана в декабре 2015 года.

«RetroSense — пример компании, которая смогла предложить вариант лечения заболевания при помощи технологии, которая еще вчера была на лабораторном столе, — комментирует Дмитрий Кузьмин, венчурный партнер фонда RBV Capital. — Мы с нетерпением ждем результатов инъекции первому пациенту».

До сегодняшнего дня существовало только три частичных решения для лечения пигментного ретинита и сухой возрастной макулярной дистрофии, которая имеет схожие симптомы:

Первое — препарат Lucentis совместного производства фармацевтических компаний Genentech и Novartis, который нужно вводить в глаз каждые две недели. Главный эффект — подавление VEGF, фактора роста эндотелия сосудов, что останавливает дегенерацию. Этот метод позволяет защитить уцелевшие фоторецепторы, однако вылечить пигментный ретинит окончательно таким образом нельзя.

Второе решение предназначено для обладателей мутации гена RPE65, которая вызывает некоторые виды пигментного ретинита. Препарат разрабатывается компанией Spark Therapeutics, которая недавно обнародовала данные 3-й фазы исследований, демонстрирующие значительные улучшения состояния у пациентов с прогрессирующей нейродегенерацией. Это хорошие новости, однако они не помогут тем, кто уже ослеп, а стоимость такого лечения составит около 100 тысяч долларов в год.

И, наконец, третье решение — полная замена глаза по технологии Argus II.

бионический протез Argus II, фото wired.co.uk

бионический протез Argus II, фото wired.co.uk

Речь идет о бионическом глазе: эта технология на сегодняшний день предполагает ношение рюкзака с электроникой стоимостью 150 тысяч долларов, а также дорогую и разрушительную операцию на зрении — при условии неполного восстановления зрения. Подробнее о работе бионического глазного протеза можно прочесть на «Биомолекуле».