Ученые из Сколтеха совместно с учеными из США описали новую CRISPR-Cas систему мишенью которой являются РНК, а не ДНК.

Компоненты некоторых CRISPR-Cas систем используются как инструменты для редактирования ДНК и, возможно, позволят в недалеком будущем излечивать многие генетические заболевания. Новая CRISPR-Cas система VI типа дает принципиально новые возможности для контроля работы генов на уровне РНК.

В исследовании опубликованном 2 июня в журнале Science, Фанг Жанг (Feng Zhang) и его коллеги из Broad Institute и McGovern Institute for Brain Research в MIT, Евгений Кунин (NIH, США) и Константин Северинов (Сколтех и Университет Ратгерса, США) охарактеризовали Cas белoк C2c2, который может программируемо разрушать молекулы РНК. В природе он используется бактериями для защиты от вирусов.

Белок C2c2 может стать полезным инструментом для молекулярных биологов и биомедиков. Ученые продемонстрировали, что C2c2 может направленно уничтожать молекулы РНК в клетках. Механизм действия C2с2 похож на работу CRISPR белка Cas9, который направленно расщепляет ДНК. Использование Cas9 привело к революции в геномном редактировании клеток высших организмов, включая человека. Нацеленность C2c2 на молекулы РНК, которые обеспечивают реализацию генетической информации, открывает новый уровень направленного вмешательства в клеточные процессы и ускорит прогресс в понимании, лечении и предотвращении многих болезней.

На данный момент наиболее распространенным методом для выключения генов на уровне РНК, является использование малых интерферирующих РНК (siRNA). По словам авторов данного исследования, C2c2 обладает более широким спектром возможных применений, чем siRNA, в частности может в принципе позволить направленно уничтожать раковые клетки, содержащие определенные РНК.

Константин Северинов, профессор Сколтеха и директор Центра Системной Биологии Сколтеха: «это открытие — результат очень успешного сотрудничества с лабораториями Кунина и Жанга. Студенты и аспиранты Сколтеха стажируются в лучших лабораториях мира, приобретают там совершенно уникальные компетенции и связи. При этом они сами вносят решающий вклад в работу. Так, система C2c2 и целый ряд других, совершенно не изученных СRISPR-Cas систем, были предсказаны, открыты «на кончике пера» методами биоиформатики нашим аспирантом Сергеем Маковым»

Ссылка: Abudayyeh, O. et al. C2c2 is a single-component programmable RNA-guided RNA-targeting CRISPR effector. Science. Online First: June 2, 2014. DOI:10.1126/Science.xxxxx